Cel- en gentherapie (CGT) verandert de toekomst van de geneeskunde met haar potentieel om ziekten te behandelen, te voorkomen of te genezen die voorheen ongeneeslijk waren.
Wereldwijd groeit de CGT-markt snel dankzij het toenemende aantal gevallen van kanker, genetische aandoeningen en chronische ziekten, naast een toenemend aantal positieve klinische onderzoeken (1). De opkomst van geavanceerde technologieën zorgt voor meer steun voor CGT, waarbij snellere klinische onderzoeken en goedkeuringen van geneesmiddelen zorgen voor een sterker momentum in de sector wereldwijd (2).
Uitdagingen bij de ontwikkeling van cel- en gentherapie
Naarmate het CGT-landschap zich blijft uitbreiden, biedt dit ongekende kansen voor bedrijven, terwijl het ook unieke uitdagingen met zich meebrengt.
Schaalbaarheid
Veel CGT-ontwikkelingen gaan niet verder dan vroege ontwikkeling, voornamelijk vanwege productieproblemen en de inherente moeilijkheden bij schaalvergroting omhoog. De grote variabiliteit van celtypen en technieken voor het bewerken van genen bemoeilijkt de stroomlijning van de productie, waardoor het moeilijk wordt om een gestandaardiseerd en reproduceerbaar proces op te zetten (3). Dit zorgt voor aanzienlijke uitdagingen bij de overgang van klinische fasen naar GMP-conforme commercialisering.
Een divers regelgevingskader tussen regio's
Verschillen in het regelgevingskader wereldwijd blijven een belangrijke hindernis, die het wereldwijde goedkeuringsproces voor CGT bemoeilijkt. Hoewel Europa en de VS elk gecentraliseerde regelgevende instanties hebben, blijft de wereldwijde afstemming in CGT beperkt als gevolg van verschillen in definities, goedkeuringstrajecten en commercialiseringsvereisten (4).
Buiten Europa en de VS zorgt de regelgeving in de Azië-Pacific voor nog een extra laag complexiteit voor ontwikkelaars, vanwege het gebrek aan harmonisatie tussen landen. Elk land heeft zijn eigen regelgevingskader en vereisten voor CGT-producten, waardoor het moeilijk is om door de goedkeuringen van klinische onderzoeken en productienormen over de grenzen heen te navigeren (5).
Als zodanig blijft het wereldwijde regelgevingslandschap voor CGT gefragmenteerd, wat grensoverschrijdende ontwikkeling en commercialisering tot een grote uitdaging maakt.
Kwetsbaarheden in de toeleveringsketen
De productie van CGT is sterk afhankelijk van een breed scala aan speciale grondstoffen, van celkweekmedia en groeifactoren tot zuiveringsharsen, waarbij elk speelt een cruciale rol bij het waarborgen van de veiligheid en therapeutische werkzaamheid van het eindproduct. Voor ontwikkelaars en fabrikanten kan elke verstoring van deze toeleveringsketen leiden tot vertragingen in klinische onderzoeken en de toegang van patiënten tot therapieën in gevaar brengen.
Recente wereldwijde gebeurtenissen, waaronder de COVID-19-pandemie, onderstrepen de noodzaak om de inkoop van grondstoffen te diversifiëren en samen te werken met leveranciers die een ononderbroken levering kunnen garanderen en de integriteit van de toeleveringsketen kunnen behouden.
Onze oplossingen voor het succes van cel- en gentherapie
IMCD Biopharmaceuticals biedt een uitgebreide portfolio van speciale grondstoffen en procesoplossingen om te helpen biofarmaceutische bedrijven kunnen omgaan met de complexiteit van de productie van CGT. Door inzicht in regelgeving, technische expertise en betrouwbare supply chain-capaciteiten te combineren, zorgen we voor naleving en consistentie in elke ontwikkelingsfase.
Ons aanbod omvat:
- Buffers, zouten, mineralen, water voor injectie (WFI), reagentia
- Celkweekmedia en -feeds
- Chromatografieharsen
- Kritieke voedingsstoffen
- Cryopreservatiedditieven
- Oplossingen voor opvulling
- Groeifactoren
- Sera
Neem contact op met uw plaatselijke IMCD-vertegenwoordiger of vul het formulier in om een gedetailleerd portefeuilleoverzicht aan te vragen.
Door deze oplossingen te integreren in Met upstream- en downstreamprocessen stellen we onze partners in staat de productkwaliteit te verbeteren en de veerkracht van de toeleveringsketen te waarborgen. Neem vandaag nog contact met ons op voor meer efficiëntie en stabiliteit op lange termijn in uw activiteiten.
Referenties
1. Gentherapie ontwikkelt zich snel in Azië-Pacific. Nieuws over genetische manipulatie en biotechnologie, 2024.
Beschikbaar op: https://www.genengnews.com/topics/genome-editing/gene-therapy-is-developing-rapidly-in-asia-pacific/2
. De marktomvang voor cel- en gentherapie naderde snel USD 117,46 miljard in 2034. BioSpace, n.d.
Beschikbaar op: https://www.biospace.com/press-releases/cell-and-gene-therapy-market-size-rapidly-approaching-117-46-billion-by-20343
. 2025 Cell and Gene Challenges: schaalbaarheid, toeleveringsketen en productie. Cell & Gene Therapy Review, 2025.
Beschikbaar op: https://www.cellgenetherapyreview.com/3975-Featured-Articles/617533-2025-cell-and-gene-challenges-Scalability-supply-chain-and-manufacturing/4
. Het overwinnen van uitdagingen op het gebied van regelgeving bij de ontwikkeling van APAC-cellen en gentherapie. IQVIA, 2025.
Beschikbaar op: https://www.iqvia.com/locations/asia-pacific/blogs/2025/05/overcoming-regulatory-challenges-in-apac-cell-and-gene-therapy-development5
. p, K. Een regelgevend stappenplan voor ontwikkelaars van cel- en gentherapie in Azië-Pacific. ISCT wereldwijd — Telegrafthub (2025). Beschikbaar op: https://www.isctglobal.org/telegrafthub/blogs/ken-ip1/2025/05/28/a-regulatory-roadmap-for-cell-and-gene-therapy-dev